Prvi učinkoviti lijek za odgađanje primarne multiple skleroze
Tvrtka Genentech , koji pripada Roche Group, izvijestili su 27. rujna da je kliničko ispitivanje u fazi III eksperimentalnog lijeka ocrelizumab Bilo je zadovoljavajuće.
Ovaj lijek uspijeva odgoditi napredovanje primarne progresivne multiple skleroze (MSD) za najmanje 12 tjedana , u početnim fazama. Ovaj podvrsta multipla skleroze (MS), koja pogađa oko 10 ili 15% populacije s ovom bolešću, vrlo je agresivna patologija. Do danas nije bilo liječenja ili liječenja, ali ova multicentrična studija (međunarodno) s sudjelovanjem u Španjolskoj pokazala je učinkovitost ovog lijeka koja bi mogla postati prva i jedina terapijska mogućnost za pacijente s ovom bolešću.
Do sada nije bilo liječenja za EMM
Poznata je studija ovog lijeka govorništvo a vodio je voditeljica Kliničke neuroimunološke službe bolnice Vall d'Hebron i ravnatelja Centra za multiple sklerozu Katalonije (Cemcat) Xavier Montalbán. U ovoj studiji istražili smo učinkovitost lijeka Ocrelizumab u 732 bolesnika s progresivnom primarnom multiplom sklerozom i glavni zaključak je da uspijeva zaustaviti, barem 12 tjedana, napredovanje invalidnosti koja uzrokuje bolest .
Montalbán je htio proslaviti otkriće i proglasio:
"To je zaista povijesni trenutak, jer je prvi put da se lijek pokazao učinkovitim u kontroli ove vrste neuroloških bolesti." Prozor se otvara boljem razumijevanju i liječenju multiple skleroze "Ovaj lijek je monoklonsko antitijelo dizajnirano za selektivno napadanje CD20B + stanica za koje se smatra da imaju ključnu ulogu u uništavanju mijelina i živaca, što uzrokuje simptome multiple skleroze. Vezivanjem na površinu ovih proteina, Ocrelizumab pomaže očuvanju najvažnijih funkcija imunološkog sustava.
Što je multipla skleroza?
multipla skleroza (MS) je neuroinflamatorna bolest koja utječe na središnji živčani sustav (CNS), i mozak i kralježničnu moždinu , Ne zna se točno što uzrokuje MS, ali ova patologija oštećuje mijelin, tvar koja tvori membranu koja okružuje živčana vlakna (aksona) i olakšava provođenje električnih impulsa između njih.
Mijelin je uništen u više područja, ponekad ostavljajući ožiljke (skleroza). Oštećena područja su također poznata kao demijelinacijske ploče. Kada je uništena mijelinirana tvar, sposobnost živaca da provede električne impulse iz i do mozga je prekinuta, a ta činjenica proizvodi pojavu simptoma kao što su:
- Promjene vidljivosti
- Slabost mišića
- Problemi s koordinacijom i ravnotežom
- Osjećaji kao što su utrnulost, svrbež ili stinging
- Problemi s razmišljanjem i pamćenjem
Multipla skleroza utječe na žene više od muškaraca , Njegov nastup obično se događa između 20 i 40 godina, iako su slučajevi također zabilježeni kod djece i starijih osoba. Općenito, bolest je blaga, ali u teškim slučajevima neki ljudi gube sposobnost pisanja, govorenja ili hoda.
U većini slučajeva ta bolest napreduje u epidemijama, ali u primarnoj progresivnoj multiploj sklerozi, invalidnost se kontinuirano i polako pogoršava tijekom mjeseci ili godina, zbog čega se smatra ozbiljnim oblikom ove bolesti.
Faze kliničkog razvoja lijeka
Da bi se lijek stavio na prodaju, mora se slijediti postupak za procjenu njegove učinkovitosti i sigurnosti, čime se izbjegava stavljanje živote ljudi koji će ga ugroziti. Razvoj novog lijeka je dug i težak, jer samo dvije ili tri od 10.000 farmakoloških tvari se prodaju .
Kada je lijek dovoljno procijenjen u in vitro modelima i u studijama na životinjama (pretklinička faza) započinje istraživanje ljudskih bića koje se naziva kliničkim ispitivanjima. Klasično, razdoblje kliničkog razvoja farmaceutskog proizvoda je podijeljeno u 4 faze uzastopne, ali koje se mogu dodati. To su faze koje su dio kliničkog ispitivanja:
- Faza I : Ova faza uključuje prve studije provedene na ljudima, čiji je glavni cilj mjerenje sigurnosti i podnošljivosti spoja. S obzirom na razinu rizika, broj volontera je mali, a trajanje faze je kratko.
- Faza II : Rizik u ovoj fazi je umjeren, a njegov je cilj pružiti preliminarne informacije o učinkovitosti proizvoda i uspostaviti odnos doze i odgovora. Potrebno je stotine predmeta, a ova se faza može produžiti nekoliko mjeseci ili godina.
- Faza III : Ovo je faza u kojoj je ovaj lijek pronađen, a potrebno je procijeniti njegovu učinkovitost i sigurnost u uobičajenim uvjetima uporabe i obzirom na dostupne terapeutske alternative za indikativno ispitivanje. Stoga se testira njegova uporaba u kombinaciji s drugim lijekovima nekoliko mjeseci ili godina, tijekom kojih se analizira stupanj učestalosti željenih i neželjenih učinaka. To su terapijske potvrde.
- Faza IV : Provodi se nakon stavljanja lijeka na tržište da bi je ponovno proučavao u kliničkom kontekstu, te da dade više informacija o nuspojavama.
Nakon pozitivnih rezultata u fazi III kliničkog ispitivanja Ocrelizumaba, Početkom iduće godine zatražit će se europsko odobrenje da može prodati lijek , To obično traje oko šest mjeseci. Od tada će svaka zemlja odlučiti dopušta li prodaju na svom teritoriju.
